branaplam_抗运动障碍性疾病药_治疗神经退行性病变药物_作用于神经系统的药物

药品分类作用于神经系统的药物 > 治疗神经退行性病变药物 > 抗运动障碍性疾病药

英文名称 Branaplam

是否批准注册国内暂无生产，无进口

基本药物非基药

医保备注非医保

处方或非处方药处方药

适应证用于治疗亨廷顿氏病（HD，是一种罕见的遗传性神经退行性疾病）。

药理作用是一种小分子RNA剪接调节剂，属于哒嗪衍生物，通过改变运动神经元生存基因2（SMN2）的剪接模式来增加运动神经元蛋白的功能存活量，降低突变的亨廷顿蛋白（Huntingtin protein）的水平。

剂型规格