依普隆特生钠_神经系统调节及损伤修复药_其他作用于神经系统药_作用于神经系统的药物

药品分类作用于神经系统的药物 > 其他作用于神经系统药 > 神经系统调节及损伤修复药

其他名称万诺维、WAINUA

英文名称 Eplontersen Sodium

是否批准注册国内暂无生产，有进口

基本药物非基药

医保类别非医保(新上市)

处方或非处方药处方药

性状本品为无色至淡黄色的澄清溶液。

贮存条件储存于2°C至8°C的冷藏环境中，置于原包装盒内避光保存。如有需要，可保存在原包装盒中于室温（最高30°C下长达6周。不要冻结。不要暴露于热源。

适应证用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN，属罕见病）。
ATTR淀粉样变性是一种罕见的系统性、进行性、致死性疾病，其特征是：异常解离错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）构成的淀粉样沉积物，在人体各种器官和组织中的异常形成和沉积，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺、骨髓等。TTR淀粉样沉积物在这些组织和器官中的逐渐累积，可导致器官衰竭，最终导致死亡。

药理作用依普隆特生钠是一种转甲状腺素蛋白定向反义寡核苷酸。是一种反义寡核苷酸-GalNAc偶联物，通过与TTR mRNA结合，导致突变型和野生型TTR mRNA降解，从而降低血清TTR蛋白水平，并减少组织中的TTR蛋白沉积。

不良反应最常见不良反应（发生率≥9%的 WAINUA 治疗患者）为维生素A降低和呕吐。

禁忌症对本品过敏者禁用。

注意事项 ⑴本品治疗期间可导致血清维生素A水平降低，建议患者按每日推荐摄入量补充维生素A。在治疗期间，不应通过给予高于推荐剂量的维生素A来试图使血清维生素A水平恢复正常，因为血清维生素A水平并不能反映体内总维生素A含量。若患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状（如夜盲症、干眼症），应转诊至眼科医师处。
⑵目前尚无关于孕妇使用本品以评估药物相关不良发育结局风险的可用数据。因为维生素A对正常胚胎胎儿发育至关重要，需注意保持孕妇的维生素A正常水平。
⑶目前尚无关于本品在母乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的资料。
⑷尚未确立其在儿科患者中的安全性和有效性。
⑸对于≥65岁的患者无需调整剂量。
⑹轻度至中度肾功能损害患者（估算肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 m2）无需调整剂量；轻度肝功能损害患者无需调整剂量。

用药交代若漏用后应尽快补上。从最近一次给药日期起，按月间隔重新给药。

给药说明在注射前30分钟将单剂量自动注射器从冰箱中取出，并使其恢复至室温。不得采用其他加热方式。给药前目视检查是否存在微粒物质和变色。溶液应呈无色至黄色。给药前若观察到浑浊、微粒物质或变色，则不得使用。

用法用量皮下给药：成人推荐剂量为每月（每4周一次）一次皮下注射45mg。注射至腹部或大腿上部区域；若由医疗保健提供者或护理人员实施注射，可使用上臂后侧。

剂型规格

注射液

45mg 0.8ml

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