他克莫司为一种强效免疫抑制药，主要抑制白介素-2释放，全面抑制T淋巴细胞的作用，较之环孢素强100倍。作为肝、肾移植的一线抗排异用药。 他克莫司治疗窗窄，在体内的吸收、代谢、血浆药物浓度和剂量、肾毒性均受到CYP3A5以及P-糖蛋白密切关联，两种酶的编码基因，CYP3A5和多药耐药基因（MDR1基因）的多态性，造成患者对他克莫司的药动学、血浆药物浓度、剂量上的影响。其对他克莫司药理的效应的影响可能在首次剂量时就可能发生。

　　CYP3A5*3突变导致酶功能缺陷的现象在白人、非裔美国人和亚种人中均常见，但突变的发生率存在种族差异，非裔美国人中发生频率约50%，中国人中约为70%，白人中约为90%。该突变的显著意义在于使CYP3A5蛋白合成受阻，表达减少，酶活性下降，不能表达代谢酶CYP3A5的活性。免疫抑制药他克莫司主要在肝脏代谢，CYP3A5是其生物转化的主要代谢酶。CYP3A5*1、CYP3A5*3、CYP3A5*1/*1、CYP3A5*3/*3等基因多态性与他克莫司的服用剂量密切相关。对含CYP3A5*3等位基因的患者在应用他克莫司时，血浆药物浓 度高，应较常规减少用药剂量并注意副作用的发生。而对携带CYP3A5*1或CYP3A5*1/*1慢代谢型者血浆药物浓度低，需要增加剂量；携带快代谢型的患者应适当增加服药次数以降低排异反应。CYP3A5作为最主要的表达于肝外的CYP3A酶，它的多态性表达可能与某些组织，如肺、肾、前列腺和乳腺对内源性甾类和外源性物质的代谢有关。相对于CYP3A5*3/*3基因型，CYP3A5*1等位基因携带者需要更高的他克莫司剂量开能达到相同目标的血浆药物浓度。 CYP3A5*3基因型是造成血浆药物浓度个体差异的主要原因之一，与他克莫司 血药浓度具有较强的相关性，在计算初始剂量时，应监测CYP3A5和CYP3A4的多态性。中国人群根据CYP3A5*3基因型给予初始剂量：CYP3A5*3/*3基因型者他克莫司的起始剂量为0.075mg/（kg·d）；CYP3A5*1/*3和CYP3A5*1/*1基因型者他克莫司的起始剂量为0.15mg/（kg·d）。