恶性贫血又叫巨幼红细胞性贫血，有别于缺铁性贫血，后者是由于缺铁，使血红蛋白（血色素）合成减少，但红细胞不低；前者是缺乏叶酸和维生素B₁₂等造血因子，使幼稚红细胞在发育中的脱氧核糖核酸（DNA）合成出现障碍，细胞的分裂受阻，形成畸形的巨幼红细胞，并伴有神经症状（神经炎、神经萎缩）。

　　恶性贫血在我国比较少见，病因常由妊娠、哺乳、胃吸收不良、营养不良或口服叶酸拮抗药（具有拮抗二氢叶酸合成酶，使四氢叶酸合成发生障碍的药，如乙氨嘧啶、甲氨蝶呤）所致。对由营养不良、婴儿期、妊娠期的恶性贫血患者，可选用叶酸治疗，成人一次5～10mg，儿童一次5mg，一日3次，同时辅以维生素B₁₂肌内注射一次0.5～1.5mg；或口服腺苷钴胺（辅酶维生素B₁₂）一次0.5～1.5mg，一日3次。对药物引发的贫血，合并应用亚叶酸钙静脉滴注治疗，一次1mg，一日1次。