药物基因组学（pharmacogenomics）是以疗效、安全性为目标，研究药品在体内过程差异的基因特性，及基因变异所致的不同患者对药品的不同反应，为研发新药、合理用药、联合用药作基础。药物基因组学从基因水平研究人类个体对药品效应不同的分子机制。

　　研究证实，药品相关基因的多态性以及患者基因的变异，是导致个体药品反应（疗效、毒性）差异的重要原因。而个体基因的差异是一种普遍现象，所以个体化给药势在必行，且须从基因差异入手，弄清患者对某些药品的疗效反应率与其基因亚型之间的关系，也可弄清易感基因与疾病或不良反应发生的关系。对刚诊断为乳腺癌的女性，进行人类生长因子受体-2（HER-2）的测试，用以评估患者乳癌复发的个体危险率及靶向抗肿瘤药曲妥珠单抗（赫赛汀）的化疗效果。 

　　现已揭示，虽然药物基因组学并不能改善药品的作用和效应，但能辅助临床在预测某一特定药品效应时，依据患者属何种代谢表型人群，为患者选择疗效最佳的药品和确定最佳剂量（精准治疗）。通过对患者的基因检测，再开出“基因合适”的药方即“基因处方”，使得到最佳的治疗，从而达到真正“用药个体化”。目前，已将药物基因组学用于高血压、心律失常、哮喘、抑郁、痴呆、血脂异常、抗凝、感染、肿瘤等治疗中。药物基因组学将为特定人群设计最为理想的用药方案，提高治疗靶向，不仅提高疗效，缩短疗程，且可减少药品不良反应，降低医药费用。如环孢素与抑制CYP3A4的葡萄柚汁精确地合用，使1天剂量的药效维持2天，节约资源和费用。