| 黑框警告 | 可能发生急性严重肝损伤和转氨酶升高，既往肝功能损害的患者风险较高。 | |||||||
| 英文名称 | Onasemnogene abeparvovec-xioi | |||||||
| 其他名称 | Zolgensma®、AVXS-101 | |||||||
| 是否批准注册 | 国内暂无生产，无进口 | |||||||
| 基本药物 | 非基药 | |||||||
| 医保备注 | 非医保 | |||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | |||||||
| 贮存条件 | 2~8℃保存，不可冷冻。 | |||||||
| 适应证 | 用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿患者（<2岁）。 Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一的一个基因替代疗法。 |
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| 药理作用 | 脊髓性肌萎缩症两种治疗方案： 1.SMN-1基因替代疗法，例如诺华基因疗法onasemnogene abeparvovec（AVXS-101），通过递送全长的SMN基因，重建基因功能。Zolgensma作为一款一次性治疗基因疗法获批上市具有特别的意义，是一项里程碑式的进展。相比较而言，Spinraza则需要多次用药，以求功能性恢复SMN-1基因功能。 2.调节SMN-2基因前mRNA的拼接，从而一定程度上，功能性恢复SMN-1基因功能，如Spinraza（nusinersen）。 |
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| 用药交代 | 本品一次性治疗定价210万美元。虽然单支治疗费用高，但该药优势在于给予患者一次性注射治疗，治疗效果有望持续终身。 | |||||||
| 用法与用量 | 静脉注射：推荐剂量为一次性静脉注射1.1×1014 vg/kg。 | |||||||
| 剂型与规格 |
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