| 英文名称 |
Viltolarsen |
| 其他名称 |
VILEPSO |
| 是否批准注册 |
国内暂无生产，无进口 |
| 基本药物 |
非基药 |
| 医保备注 |
非医保 |
| 处方或非处方药 |
处方药 |
| 适应证 |
用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的患者。
DMD是最常见的X连锁隐性遗传性肌肉变性疾病，是一种罕见病。在男性新生儿中的发病率约为1/3500。DMD是由于Xp21.2区的抗肌萎缩蛋白基因(dystrophin，DMD)突变所致，患儿通常在3～5岁开始出现症状，包括运动迟缓、步态异常、站立困难及易跌倒等，少数患者还可表现出语言发育迟缓或全面性发育落后；DMD患者首先出现上肢近端和躯干肌无力，随后累及上肢及远端肌肉群。对患儿的体格检查可发现蹒跚步态、腓肠肌肥大及Gowers征阳性。由于肌肉呈进行性破坏，如未治疗，患儿在11～12岁即需依赖轮椅，30岁之前可能因心肺功能衰竭而死亡。 |
| 药理作用 |
本品是一种反义寡核苷酸药物，可以靶向肌营养不良蛋白前体mRNA。 |
| 不良反应 |
最常见的不良反应（在接受本品治疗的患者中发生率≥15%）是上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。 |
| 肾损伤 |
根据动物数据，本品可能引起肾毒性。应监测肾功能；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠测量指标。 |
| 禁忌症 |
对本品过敏者禁用。 |
| 给药说明 |
在开始使用本品治疗之前，应测量血清胱抑素C、尿试纸和尿蛋白与肌酐的比值。 |
| 用法与用量 |
静脉输注：推荐剂量为按体重一次80mg/kg，每周1次,60分钟内以静脉输注方式给药。用0.9%氯化钠注射液不超过100ml稀释。 |
| 剂型与规格 |
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