2019年2月28日，国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室牵头制定了《121种罕见病诊疗指南（2019年版）》，对提高我国罕见病规范化诊疗水平，保障医疗质量和医疗安全，维护罕见病患者健康权益发挥了重要作用。诊疗指南中包括了药物治疗，三年来，国家药监局又通过优先审评审批程序批准了20多种罕见病治疗药物，现将指南中的治疗药物和新批准的药汇总如下（见附件），供参考：

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附件：/121种罕见病治疗药物汇总目录.docx