| 英文名称 | Givosiran | |||||||
| 其他名称 | Givlaari | |||||||
| 是否批准注册 | 国内暂无生产，无进口 | |||||||
| 基本药物 | 非基药 | |||||||
| 医保备注 | 非医保 | |||||||
| 处方或非处方药 | 处方药 | |||||||
| 适应证 | 用于治疗急性肝卟啉症（AHP）。 AHP是一类非常罕见的遗传性疾病（罕见病），其特征是使人衰弱的、潜在危及生命的发作，对一些患者来说，疾病的慢性表现会对日常功能和生活质量产生负面影响。AHP的长期并发症包括慢性神经性疼痛、高血压、慢性肾病和肝病。 |
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| 药理作用 | 本品可靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），可持续显著降低诱导的肝脏ALAS1水平，从而将神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）降低至正常水平。从而有效预防或减少ALA和PBG引起的严重和危及生命的AHP发作的发生，控制慢性症状。 | |||||||
| 不良反应 | 最常见的不良反应（≥20%的患者）包括恶心和注射部位反应。 | |||||||
| 禁忌症 | 对本品过敏者禁用。 | |||||||
| 注意事项 | ⑴过敏反应：如果发生过敏反应，立即停止使用并给予适当的药物治疗。 ⑵肝毒性：在基线和治疗期间定期测量肝功能。如果临床上监测到转氨酶显著升高，立即中止治疗。 ⑶肾毒性：根据临床指示，在本品治疗期间监测肾功能。 ⑷注射部位反应：可能发生，包括召回反应。监测反应并根据需要进行临床管理。 ⑸血液同型半胱氨酸增加：在基线时测量血液同型型半胱氨酸，并监测治疗期间的变化。血液同型半胱氨酸升高的住院患者，考虑补充维生素B6。 |
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| 药物相互作用 | 避免与通过CYP1A2或CYP2D6代谢的药物同时使用，因为最小的浓度变化可能会导致严重或危及生命的毒性。 | |||||||
| 用法与用量 | 皮下注射：推荐剂量为按体重2.5mg/kg，每月1次。 | |||||||
| 剂型与规格 |
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