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自助用药查询

维托拉生
英文名称 Viltolarsen
其他名称 VILEPSO
是否批准注册 国内暂无生产,无进口
基本药物 非基药
医保备注 非医保
处方或非处方药 处方药
适应证 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的患者。
DMD是最常见的X连锁隐性遗传性肌肉变性疾病,是一种罕见病。在男性新生儿中的发病率约为1/3500。DMD是由于Xp21.2区的抗肌萎缩蛋白基因(dystrophin,DMD)突变所致,患儿通常在3~5岁开始出现症状,包括运动迟缓、步态异常、站立困难及易跌倒等,少数患者还可表现出语言发育迟缓或全面性发育落后;DMD患者首先出现上肢近端和躯干肌无力,随后累及上肢及远端肌肉群。对患儿的体格检查可发现蹒跚步态、腓肠肌肥大及Gowers征阳性。由于肌肉呈进行性破坏,如未治疗,患儿在11~12岁即需依赖轮椅,30岁之前可能因心肺功能衰竭而死亡。
药理作用 本品是一种反义寡核苷酸药物,可以靶向肌营养不良蛋白前体mRNA。
不良反应 最常见的不良反应(在接受本品治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染、注射部位反应、咳嗽和发热。
肾损伤 根据动物数据,本品可能引起肾毒性。应监测肾功能;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠测量指标。
禁忌症 对本品过敏者禁用。
给药说明 在开始使用本品治疗之前,应测量血清胱抑素C、尿试纸和尿蛋白与肌酐的比值。
用法与用量 静脉输注:推荐剂量为按体重一次80mg/kg,每周1次,60分钟内以静脉输注方式给药。用0.9%氯化钠注射液不超过100ml稀释。
剂型与规格
注射液 250mg 5ml 暂无
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